FDA схвалило перше лікування міастенії у дітей

11 березня 2025 року Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило перший препарат для лікування дітей з генералізованою міастенією (ГМГ). Це хронічне аутоімунне захворювання, яке призводить до м’язової слабкості та швидкої втомлюваності. Препарат дозволений для застосування у дітей віком від 6 років, які мають антитіла, пов’язані з ГМГ.

Генералізована міастенія виникає, коли імунна система атакує з’єднання між нервами та м’язами, що призводить до накопичення патологічних антитіл. Новий препарат є моноклональним антитілом, яке блокує специфічний білок комплементу, запобігаючи пошкодженню нервово-м’язових структур і зменшуючи вираженість симптомів захворювання.

Препарат уже застосовувався для лікування дорослих із ГМГ, а також для інших розладів, пов’язаних із порушенням роботи імунної системи та кровотворення.

За словами Шерон Хестерлі, доктора філософії та головного наукового співробітника Асоціації м’язової дистрофії, це рішення FDA є значним проривом у терапії дитячої міастенії.

Це схвалення дає надію сім’ям, які стикаються з цим складним захворюванням, і підкреслює важливість досліджень у сфері нервово-м’язових патологій

Препарат вводиться внутрішньовенно, а процедура триває від 35 хвилин до кількох годин залежно від віку пацієнта. Важливо, що застосування препарату можливе лише в межах спеціальної програми безпеки через ризик менінгококової інфекції. Перед початком терапії пацієнти повинні отримати відповідну вакцинацію.

Рішення FDA базувалося на результатах клінічних випробувань серед дорослих та досліджень безпеки у дітей. У 26-тижневому дослідженні за участю дітей віком 12-17 років побічні ефекти відповідали тим, що спостерігалися у дорослих, серед яких найпоширенішими були біль у м’язах і кістках.

Схвалення першого препарату для лікування дитячої міастенії відкриває нові можливості для пацієнтів, які раніше не мали доступу до цільової терапії. Це рішення підкреслює важливість інновацій у медицині та дає надію дітям, які стикаються з цим серйозним захворюванням.

ДЖЕРЕЛО: Medscape

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.