Ключові рішення FDA, прийняті в 2024 році

У Міністерстві охорони здоров’я та соціальних служб Сполучених Штатів Америки Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками (FDA) є федеральним агентством, яке регулює терапевтичні засоби для людей і тварин, включаючи ліки, вакцини, дієтичні добавки, біологічні продукти та медичні пристрої. FDA також працює над забезпеченням безпеки косметичних продуктів, національного продовольчого забезпечення, тютюнових виробів та електронних продуктів, що випромінюють випромінювання.

1. Обмороження

У лютому 2024 року FDA США схвалило Iloprost, ін’єкційний судинорозширювальний препарат, який був першим в історії схваленим для лікування важких обморожень. Це схвалення було надано після того, як рандомізоване контрольоване дослідження (РКД) продемонструвало, що пацієнти, які отримували внутрішньовенне введення ілопросту протягом шести годин щодня протягом восьми днів, запобігли потребі пацієнтів у ампутації уражених пальців рук і/або ніг.

Важливо, що ілорпост є повторно призначеним препаратом для цього показання, оскільки він був схвалений для клінічного використання з 2004 року для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

2. Харчова алергія

Сучасні оцінки показують, що до 6% американського населення мають харчову алергію, яка загрожує життю. Оскільки не існує ліків від харчової алергії, більшість постраждалих людей повинні суворо уникати цих харчових продуктів і, якщо вони піддаються впливу, негайно отримати адреналін, щоб запобігти анафілактичній реакції.

У лютому 2024 року FDA схвалило Омалізумаб, препарат, раніше схвалений для лікування середньої та важкої персистуючої астми, для використання пацієнтами після випадкового контакту з їжею. Омалізумаб — це моноклональне антитіло, яке перешкоджає зв’язуванню імуноглобуліну Е (IgE) з його рецептором, тим самим запобігаючи виникненню алергічної реакції.

3. Генна терапія

З 2017 року FDA схвалило 19 методів генної терапії, багато з яких використовуються для лікування рідкісних захворювань. Наприклад, м’язова дистрофія Дюшенна (МДД) є рідкісним генетичним захворюванням, яке впливає на здатність виробляти дистрофін, білок, який захищає м’язові волокна від ферментативної активності. Як наслідок, пацієнти з МДД часто відчувають м’язову слабкість, яка може спричиняти проблеми з ходьбою та бігом, часті падіння та втому, а також знижену дихальну здатність через ослаблену функцію легенів. Спочатку схвалений у червні 2023 року в рамках прискореного схвалення FDA, Delandistrogene moxeparvovec — це рекомбінантна генна терапія, яка використовує вірусний вектор для доставки мікродистрофіну, скороченої версії гена дистрофіну. Після спостережень про те, що ця терапія призвела до значного покращення рівня креатинкінази, а також фізичних навантажень, які використовуються для відображення функції скелетних м’язів, FDA розширило схвалення препарату також для лікування неамбулаторних пацієнтів віком від чотирьох років.

Delandistrogene moxeparvovec, яка є першою генною терапією, схваленою для дітей з метахроматичною лейкодистрофією, розроблена з власних гемопоетичних стовбурових клітин (HSC) пацієнта, які були генетично модифіковані для включення функціональних копій гена арилсульфатази A (ARSA), який є дефіцитним. У пацієнтів з цим генетичним захворюванням. Після одноразової дози препарату модифіковані стовбурові клітини приживаються в кістковому мозку пацієнта, щоб остаточно забезпечити організм механізмом, необхідним для виробництва ферменту ARSA.

Синовіальна саркома — це рідкісний рак, який вражає м’які тканини по всьому тілу, особливо кінцівки. У Сполучених Штатах приблизно у 1000 людей щороку діагностують синовіальну саркому, більшість з яких — чоловіки віком до 30 років.

У серпні 2024 року FDA схвалила генну терапію T-клітинним рецептором (TCR), розроблену на основі Т-клітин пацієнта, для лікування дорослих із метастатичною синовіальною саркомою. Ці Т-клітини згодом модифікуються для специфічного націлювання на антиген 4, асоційований з меланомою (MAGE-A4), антиген, який сильно експресується в клітинах синовіальної саркоми.

4. Схвалення медичних виробів та інновації

Управління з контролю за харчовими продуктами США (FDA) дозволило загалом 950 медичних пристроїв із підтримкою штучного інтелекту та машинного навчання (AI/ML) для загального використання. Кожен із цих пристроїв відповідає вимогам FDA перед продажем, що передбачає всебічну оцінку безпеки та ефективності пристроїв на основі їх передбачуваного застосування.

Загалом у 2024 році FDA схвалив 21 пристрій, найпоширеніші з яких включали лабораторні тести та стенти. У кардіології також було схвалено кілька пристроїв, у тому числі новий серцевий клапан, пристрій для закриття судин, імплантат серцевого затиску, система заміни трикуспідального клапана та дефібрилятор.

5. Розробки вакцин

SARS-CoV-2, вірус, відповідальний за коронавірусну хворобу 2019 (COVID-19), продовжує мутувати, що призвело до появи численних варіантів, здатних уникати імунітету, викликаного ранньою COVID-19.

У результаті FDA схвалило використання оновлених вакцин проти COVID-19 (мРНК), які містять моновалентний компонент, який відповідає підваріанту SARS-CoV-2 Omicron KP.2.

FDA також видало дозвіл на екстрене використання (EUA) для оновленої версії вакцини NVX-CoV2373 проти COVID-19, яка є білковою ад’ювантною вакциною, яка тепер містить моновалентний компонент, що відповідає субваріантам Omicron JN.1.

На додаток до перепрофілювання кількох існуючих препаратів для нових показань до лікування, FDA також схвалило все більше генних методів лікування, причому протягом наступних кількох років очікується більше дозволів.

Оскільки тільки в США клінічно розробляється понад 1000 методів клітинної та генної терапії, а також понад 3000 на доклінічних стадіях, генна терапія неминуче змінить спосіб лікування хвороб у майбутньому.

ДЖЕРЕЛО: News Medical

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.