Генномодифіковані клітини кісткового мозку використали для лікування раку крові. Це може запобігти рецидивам

Генно-модифіковані донорські клітини кісткового мозку успішно прижилися у всіх 30 пацієнтів із раком крові. Модифікація позбавила ці клітини білка CD33, який міститься як на здорових клітинах, так і на ракових. Завдяки цьому стало можливим безпечне застосування протиракового препарату гемтузумаб озогаміцин, націленого на CD33-позитивні пухлинні клітини. Раніше застосування цього препарату було пов’язане з високим ризиком знищення нормальних донорських клітин кісткового мозку.

Чому деякі види раку крові складно вилікувати

Гостра мієлоїдна лейкемія та деякі інші види раку крові часто повертаються навіть після пересадки кровотворних клітин кісткового мозку від донора. Це пов’язано з тим, що частина уражених клітин пацієнта може залишатися в організмі та дозволяти хворобі прогресувати. Препарати, які потенційно могли б знищити залишкові пухлинні клітини та запобігти рецидиву, одночасно ушкоджують і нормальні донорські клітини.

Одним із таких препаратів є гемтузумаб озогаміцин. Він діє на всі клітини, що містять на поверхні білок CD33. Хоча цей білок присутній на більшості пухлинних клітин, його також мають нормальні клітини кісткового мозку, тому під час лікування вони також гинуть. Саме пошуком способу уникнути цього ускладнення займалася група дослідників із Канади.

Перегляньте запис:

Як генна модифікація дозволила застосування протиракового препарату

Щоб запобігти ушкодженню донорських клітин, науковці використали технологію CRISPR-Cas9 та «вимкнули» у донорських клітинах ген, відповідальний за утворення білка CD33. Попередні дослідження показали, що без цього білка клітини продовжують нормально функціонувати та не втрачають важливих властивостей.

У результаті:

• залишкові пухлинні клітини пацієнта залишалися чутливими до препарату;
• донорські клітини ставали стійкими до його впливу.

Результати дослідження

Модифіковані клітини пересадили 30 пацієнтам.

У всіх пацієнтів:

• донорські клітини успішно прижилися;
• тривалість відновлення була такою ж, як після трансплантації немодифікованих клітин;
• інтенсивність побічних ефектів не відрізнялася від стандартної трансплантації.

У 19 пацієнтів, які пройшли додаткове лікування гемтузумабом озогаміцином, не спостерігали небезпечного зниження кількості клітин крові, яке зазвичай виникало після застосування цього препарату у пацієнтів із немодифікованими донорськими клітинами. Хоча протягом дослідження семеро пацієнтів померли через прогресування захворювання або ускладнення після трансплантації, загальні результати залишаються перспективними.

Медіанна тривалість виживання становила 14,1 місяця, а близько 40 % пацієнтів прожили без рецидиву понад два роки, що суттєво перевищує типові очікувані показники для подібних форм раку крові.

Перегляньте запис:

Чи вдалося вирішити проблему рецидивів

Дослідники наголошують, що головною метою цієї роботи була перевірка безпечності нового підходу, а не остаточне доведення його ефективності у профілактиці рецидивів.

Для оцінки:

• довготривалих наслідків лікування;
• реального впливу на ризик рецидиву;
• загальної ефективності стратегії

необхідні подальші клінічні дослідження.

Проте якщо підхід підтвердить свою ефективність, його можна буде застосовувати і для лікування інших видів раку крові.

ДЖЕРЕЛО: nauka

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.