Невелика молекула блокує ключовий фактор розвитку гліобластоми, даючи надію на нове лікування

Вчені з Комплексного онкологічного центру Університету Вірджинії (UVA) виявили молекулу, яка блокує ген, відповідальний за гліобластому, що дає надію на те, що ця молекула може стати новим, дуже необхідним засобом лікування найнебезпечнішого виду раку мозку. Дослідник Хюї Лі, доктор філософії, раніше відкрив «онкоген», відповідальний за гліобластому, рак, для якого не існує методів лікування, що продовжують життя більш ніж на кілька місяців. У своїй подальшій роботі, Лі повідомляє про виявлення невеликої молекули, яка блокувала активність гена як у клітинних зразках, так і в лабораторних мишах. У мишей молекула виявилася ефективною без небажаних або шкідливих побічних ефектів.

Хоча перед тим, як молекула зможе бути використана для лікування людей, потрібно провести ще багато роботи, результати на даний момент є багатообіцяючими і свідчать про те, що сполука може запобігти поширенню інвазивного раку по мозку, каже Лі.

Чому гліобластома залишається складною проблемою

Гліобластома — це швидкозростаюча форма раку мозку, яка майже завжди є смертельною. Типовий термін виживання після діагностування становить лише близько 15 місяців, і щороку діагностують понад 14 000 американців. Серед варіантів лікування є хірургічне втручання, але спосіб поширення раку по мозку ускладнює його видалення. Інші методи лікування включають хіміотерапію та радіотерапію, але вони лише продовжують виживання на кілька місяців. Ці методи лікування також можуть значно вплинути на якість життя, тому деякі пацієнти відмовляються від лікування взагалі.

Складність лікування захворювання та обмежені переваги доступних методів лікування означають, що нові варіанти лікування вкрай необхідні. Лі сподівається, що його напрямок досліджень може привести до створення більш ефективної альтернативи.

Виявлення ролі онкогену AVIL

Лі вперше відкрив онкоген — ген, що викликає рак, — відповідальний за гліобластому в 2020 році. Цей ген, AVIL, зазвичай допомагає клітинам підтримувати свій розмір і форму. Але, як виявили дослідники, ген може бути переведений в режим надмірної активності під впливом різних факторів. Це призводить до утворення і поширення ракових клітин.

На той час дослідники виявили, що блокування активності гена може повністю знищити клітини гліобластоми у лабораторних мишей, не впливаючи на здорові клітини. Але лабораторна техніка, яку вони використовували для визначення цього, непридатна для застосування у людей. Це змусило їх шукати молекулу, яка могла б зупинити шкідливий вплив гена. Їхні пошуки підтвердили роль AVIL у гліобластомі. Дослідники виявили, що білок, який виробляє цей ген, майже не зустрічається в здоровому людському мозку, але є в надлишку у пацієнтів з гліобластомою.

Пошук молекули для таргетного впливу

Вчені використовували техніку, яка називається «високопродуктивний скринінг», щоб швидко і ефективно оцінити багато сполук на їх потенціал блокувати активність AVIL. Молекула, яку вони знайшли, впливає, здається, тільки на пухлинні клітини, не зачіпаючи здорову тканину мозку. Крім того, молекула може проникати через захисний бар'єр мозку, який затримує багато потенційних засобів лікування неврологічних захворювань. Як засіб лікування, сполука може прийматися перорально, як і будь-які інші ліки, що відпускаються за рецептом, зазначають дослідники.

Подальші кроки до клінічного застосування

Перш ніж сполука стане доступною для пацієнтів, необхідно провести багато додаткових досліджень, щоб оптимізувати молекулу для використання у людей.

Хоча попереду ще багато роботи, Лі та його колеги в захваті від перспективності своїх останніх відкриттів.

«Пацієнти з ГБМ відчайдушно потребують кращих варіантів лікування. Стандартна терапія не зазнала істотних змін протягом десятиліть, а виживаність залишається вкрай низькою, — сказав він. — Наша мета — запровадити в клінічну практику абсолютно новий механізм дії, який націлений на основну вразливість біології гліобластоми».

ДЖЕРЕЛО: Medical Xpress

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.