FDA схвалило препарат для лікування м'язової дистрофії Дюшена

Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило суспензію ваморолону для лікування м'язової дистрофії Дюшена (МДД) у пацієнтів віком від 2 років.

Ваморолон є структурно унікальним стероїдним протизапальним препаратом, який потужно інгібує прозапальні шляхи NFkB шляхом високого афінного зв'язування з глюкокортикоїдним рецептором.

Рекомендуємо долучатись до заходів що проходили та проходитимуть в межах Neurology Thursday.

«Кортикостероїди були препаратами першої лінії лікування м'язової дистрофії Дюшена протягом багатьох років, але їх застосування завжди обмежувалося профілем побічних ефектів, які включають збільшення ваги, низький зріст і зниження щільності кісткової тканини, серед іншого», — зазначила Шерон Хестерлі, доктор філософії, головний науковий співробітник Асоціації м'язової дистрофії (MDA).

Схвалення ваморолону «надає людям, які живуть з м'язовою дистрофією Дюшена, та їхнім родинам потужний інструмент для лікування захворювання, одночасно обмежуючи деякі негативні побічні ефекти, пов'язані з кортикостероїдами», додала Хестерлі.

Схвалення ґрунтувалося на даних фази 2b дослідження VISION-DMD, доповнених інформацією з безпеки, зібраною в ході трьох відкритих досліджень.

Ваморолон застосовували у дозах від 2 до 6 мг/кг/добу протягом періоду до 48 місяців.

Ваморолон продемонстрував ефективність, подібну до ефективності традиційних кортикостероїдів, а дані свідчать про зменшення кількості побічних ефектів, особливо пов'язаних зі здоров'ям кісток, траєкторією росту та поведінкою.

Ваморолон отримав статус орфанного препарату для лікування м'язової дистрофії Дюшена та лікування рідкісних педіатричних захворювань. Препарат буде доступний у США.

ДЖЕРЕЛО: https://www.medscape.com