Першого пацієнта вилікували від серповидноклітинної анемії

У березні 2025 року в США зафіксовано історичний прорив у лікуванні серповидноклітинної анемії — вперше в штаті Нью-Йорк пацієнт повністю вилікувався від цього захворювання.

Себастьєн Бозіл, 21-річний пацієнт, який усе життя страждав від хронічного болю, став першою людиною в Нью-Йорку, яку успішно вилікували за допомогою новітньої генної терапії. Його випадок ознаменував новий етап у боротьбі з одним із найтяжчих спадкових захворювань крові.

Метод, який використали, є генною терапією, що модифікує власні стовбурові клітини пацієнта, спрямовуючи їх на синтез здорових еритроцитів замість патологічних серповидних клітин. Унікальність методу полягає в тому, що пацієнту не потрібен донор — терапія базується на його ж клітинах.

Коли ми змогли використати власні стовбурові клітини Себастьяна, це був прорив. Ми більше не просто контролюємо симптоми — ми фактично виліковуємо.

д-р Бану Айгун, педіатр-гематолог з Northwell Health

Серповидноклітинна анемія, вперше описана ще у 1910 році, найчастіше трапляється у людей африканського, середземноморського або близькосхідного походження. Протягом десятиліть лікування полягало переважно у паліативній підтримці: знеболюванні, переливанні крові, гідроксисечовині. Проте жоден із підходів не був радикальним.

Сьогодні ж ми стали свідками того, як генетична медицина стає не майбутнім, а реальністю. За словами д-ра Джеффрі Ліптона, ще одного фахівця з дитячої онкогематології: «Минуло понад 100 років — і ми нарешті бачимо перші справжні випадки лікування».

Перегляньте записи:

Вражена результатами і родина пацієнта. Мати Себастьяна, Магда Ламур, поділилась: «Він відвідує цю лікарню з двомісячного віку. У мене немає слів, щоб висловити вдячність».

Сам Себастьєн мріє повернутися до навчання та побудувати кар’єру в медичній сфері:

Тепер, коли хвороби більше немає, мене ніщо не стримує.

На підтримку подальших досліджень і доступності лікування адвокат з цивільних прав Бен Крамп пожертвував 100 000 доларів США на користь клініки Northwell Health. Це — перший крок до того, щоб зробити інноваційну терапію доступною для більшої кількості пацієнтів.

Для лікарів важливо розуміти, що генна терапія вже не просто теоретичне поняття, а схвалене FDA лікування, яке може бути запропоноване окремим категоріям пацієнтів. У клінічних випробуваннях воно демонструє вражаючу ефективність, особливо у молодих пацієнтів, які мають тяжкий перебіг серповидноклітинної анемії.

Цей випадок — яскравий приклад того, як генна медицина змінює парадигму лікування невиліковних захворювань. Медична спільнота повинна бути готовою інтегрувати ці знання у практику, вивчати можливості нових методів і сприяти ширшій доступності подібних технологій у майбутньому.

ДЖЕРЕЛО: Нealthday

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.