FDA схвалило терапію Nedosiran для рідкісних генетичних захворювань

FDA схвалило терапію для лікування рідкісного генетичного захворювання, яке вражає нирки.

Ін’єкція, яку роблять один раз на місяць з діючою речовиною Nedosiran, схвалена для використання у людей віком від дев’яти років із типом первинної гіпероксалурії та відносно збереженою функцією нирок.

Терапія, яка допомагає знизити рівень оксалату в сечі, використовує технологію РНК-інтерференції, або RNAi, де гени, які сприяють захворюванням, припиняються або стають неефективними.

Терапія має бути  доступною для відповідних пацієнтів на початку наступного року та ціна на терапію має бути відповідною до «продемонстрованої клінічної цінності та користі для тих, хто живе з PH1 (первинна гіпероксалурія типу 1)».

Первинна гіпероксалурія — це рідкісний стан, що характеризується рецидивуючими каменями в нирках і сечовому міхурі, що заважає печінці виробляти достатню кількість певного білка, що призводить до надмірного вироблення в сечі природної хімічної речовини, відомої як оксалат.

Схвалення терапії  базується на дослідженнях, у яких препарат знижував рівні 24-годинної екскреції оксалату з сечею, виміряні порівняно з попередньо визначеним базовим значенням і порівняно з плацебо.

За оцінками компанії, у Сполучених Штатах понад 2000 людей живуть із цим захворюванням.

ДЖЕРЕЛО: https://www.medscape.com/