Американські лікарі демонструють успіхи пренатального лікування муковісцидозу

Муковісцидоз, або кістозний фіброз, тривалий час залишався захворюванням, лікування якого розпочинали лише після появи клінічних симптомів у новонародженого. Однак розвиток таргетної терапії поступово змінює цю концепцію.

Наприкінці травня 2026 року, фахівці повідомили про результати одного з найбільших у світі досвідів пренатального лікування цього захворювання, що може суттєво вплинути на подальші стандарти ведення таких пацієнтів.

Новий підхід до лікування

У центрі нового підходу — застосування комбінованої ETI-терапії, яка модулює функцію трансмембранного регулятора провідності CFTR. Терапія покращує транспорт натрію та води через клітинні мембрани, зменшуючи утворення густого слизу, характерного для муковісцидозу.

Якщо раніше лікування розпочинали вже після народження дитини, нині терапію намагаються застосовувати ще внутрішньоутробно — у випадках, коли плід має ознаки захворювання.

Перегляньте запис:

Досвід пренатального лікування

У Children’s Hospital Colorado пренатальне лікування отримали вже 10 сімей, у яких у плода виявляли ранні прояви меконіального ілеусу — тяжкої кишкової непрохідності, що часто потребує невідкладного оперативного втручання після народження.

За даними клініцистів, у дітей, які зазнали внутрішньоутробного впливу ETI-терапії:

• кишкова обструкція регресувала ще до пологів;
• спостерігалося краще збереження функції підшлункової залози;
• відзначалася значно коротша тривалість перебування у відділенні інтенсивної терапії новонароджених.

Вплив на розвиток легень

Дослідники зазначають, що пренатальна експозиція ETI-терапії може підтримувати нормальну функцію епітеліальних клітин у критичний період формування легень.

У немовлят, які отримували лікування ще внутрішньоутробно, фіксували нижчі показники хлоридів поту — біомаркера, який безпосередньо пов’язаний із тяжкістю захворювання та ризиком раннього ураження легень.

Безперервність терапії після народження

Лікування може безперервно продовжуватися і після народження. Компоненти ETI-терапії здатні проникати у грудне молоко, забезпечуючи підтримку дитини до моменту, коли стане можливим самостійний прийом препарату.

Такий підхід фактично формує нову концепцію ведення муковісцидозу — від лікування ускладнень до ранньої профілактики ушкодження органів.

Нові перспективи для пацієнтів

Муковісцидоз залишається одним із найпоширеніших спадкових захворювань, що уражають дихальну та травну системи та мають прогресуючий перебіг. Ще два десятиліття тому середня тривалість життя пацієнтів становила близько 36 років. Сьогодні, завдяки ранній діагностиці та сучасним модуляторам, діти з муковісцидозом дедалі частіше мають прогноз виживання понад 60 років.

Наразі основною метою спеціалістів залишається довгострокове спостереження за учасниками та точна оцінка безпеки, переваг і можливих обмежень нового підходу.

ДЖЕРЕЛО: health-ua.com

На платформі Accemedin багато цікавого! Аби не пропустити — підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.