FDA схвалило мірдаметиніб для лікування нейрофіброматозу 1 типу

11 лютого 2025 року Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило застосування мірдаметинібу для лікування дорослих і дітей віком від двох років, які мають нейрофіброматоз 1 типу (NF1) із симптоматичними плексиформними нейрофібромами (PN), що не піддаються повному хірургічному видаленню.

Препарат отримав пріоритетний розгляд, статус лікування орфанних захворювань та прискорене схвалення. Це рішення базується на результатах клінічного дослідження ReNeu (фаза IIb), яке підтвердило ефективність мірдаметинібу у зменшенні об'єму пухлин.

Перегляньте записи заходів, що проходили в межах Neurology Thursday та не забувайте слідкувати за оновленнями!

Результати клінічного дослідження.

У випробуванні взяли участь 114 пацієнтів – 58 дорослих і 56 дітей із симптоматичними плексиформними нейрофібромами, які не можна було повністю видалити без ризику значної інвалідизації.

Дослідження показало, що:

• Загальна частота відповіді (ORR) у дорослих становила 41%
• Загальна частота відповіді (ORR) у дітей – 52%

Ефективність препарату визначалась за критеріями:

• повної відповіді – зникнення пухлини;
• часткової відповіді – зменшення її об'єму на 20% і більше протягом 2–6 місяців при 24-цикловому курсі лікування.

Побічні ефекти та безпека препарату.

Найпоширенішими побічними реакціями у дорослих були:

• висипання,
• діарея,
• нудота,
• м’язовоскелетний біль,
• блювання,
• втома

У дітей також спостерігалися:

• біль у животі,
• головний біль,
• пароніхія,
• дисфункція лівого шлуночка.

Серед лабораторних змін найчастіше відзначали підвищення рівня креатинфосфокінази у дорослих і дітей та зниження кількості нейтрофілів у дітей.

FDA також застерігає, що мірдаметиніб може спричиняти серйозні офтальмологічні ускладнення, серед яких:

• оклюзія вен сітківки,
• відшарування пігментного епітелію сітківки,
• розмитість зору.

За наявності цих ускладнень рекомендується знизити дозу або повністю припинити лікування залежно від тяжкості симптомів.

Значення схвалення препарату.

Нейрофіброматоз 1 типу – це генетичне захворювання, яке може спричиняти значні функціональні порушення, включаючи деформацію тканин, біль і неврологічні ускладнення. Плексиформні нейрофіброми можуть бути вродженими, прогресивно зростати та суттєво погіршувати якість життя пацієнтів.

Мірдаметиніб відкриває нові можливості для лікування пацієнтів із NF1, зменшуючи розмір пухлин і знижуючи ризик ускладнень. Схвалення цього препарату дозволить покращити терапевтичний підхід до нелікованих раніше пацієнтів, для яких раніше альтернативою була лише симптоматична допомога або складні операції з високим ризиком ускладнень.

ДЖЕРЕЛО: Мedscape

На платформі Accemedin багато цікавого! Аби не пропустити — підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.