FDA надає революційну терапію інфігратинібом для дітей з ахондроплазією

Дорогі друзі!

Щиро вітаємо вас із Всесвітнім днем невисоких людей! Цей день – важлива нагода нагадати всім, що зріст не визначає силу духу, здібності та таланти. Люди будь-якого зросту роблять великий внесок у наш світ, надихають нас своєю рішучістю, сміливістю та досягненнями.

Наша команда, платформа Аксемедін, завжди підтримує рівність та повагу до кожної людини, незалежно від її фізичних характеристик. Ми віримо, що кожен має право на гідне життя, медичну підтримку та рівні можливості. В цей день ми хочемо висловити подяку тим, хто щодня допомагає людям з особливостями зросту.

З повагою, команда Аксемедін!

Перегляньте записи та зареєструйтесь на майбутні заходи в межах Ortho Trauma Friday

Ахондроплазія є найбільш поширеною формою скелетної дисплазії, що виникає приблизно в 1 з 40 000 новонароджених і характеризується порушенням росту кісток кінцівок, аномальним розвитком хребта та черепа. Вона зазвичай викликана мутацією гена FGFR3, що регулює ріст кісток. Це захворювання може значно вплинути на якість життя пацієнтів, зокрема викликати болі, обмеження рухливості та інші медичні проблеми.

18 вересня 2024 року Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало статус проривної терапії інфігратинібу, новому пероральному препарату, розробленому для лікування дітей з ахондроплазією. Інфігратиніб став першим терапевтичним варіантом, що отримав такий статус для пацієнтів із цим захворюванням, підтвердивши свою ефективність у клінічних дослідженнях.

Дослідження 2 фази PROPEL 2 (NCT04265651) показало, що інфігратиніб значно покращує річну швидкість росту дітей віком від 3 до 11 років із ахондроплазією. Після 12 місяців терапії приріст річної швидкості зростання склав у середньому +2,51 см/рік, що вказує на стабільне та статистично значуще покращення. Також було відзначено поліпшення пропорцій тіла через 18 місяців лікування.

Механізм дії та значення терапії

Інфігратиніб є інгібітором FGFR3 – білка, що регулює ріст кісток. При ахондроплазії цей білок надмірно активований, що гальмує нормальний ріст кісток. Препарат діє на цей механізм, коригуючи дисфункцію білка і, таким чином, стимулюючи нормальний ріст.

Значення цієї терапії виходить за межі просто фізичного росту. Ахондроплазія часто супроводжується проблемами з диханням, болями в суглобах, порушенням постави та іншими ускладненнями. Завдяки покращенню росту та пропорцій тіла діти отримують можливість більш комфортного фізичного розвитку, що сприяє підвищенню якості їхнього життя.

Майбутні перспективи

Фаза 3 клінічного дослідження інфігратинібу, PROPEL 3 (NCT06164951), вже триває і планується до завершення наприкінці 2024 року. Це дасть ще більше даних щодо ефективності та безпеки терапії, а також відкриє шлях до ширшого використання препарату.

Ця нова терапія символізує важливий крок вперед у лікуванні ахондроплазії. FDA вже надавала інфігратинібу статус орфанного препарату, позначення для рідкісних дитячих захворювань, а також прискорене розглядання, що свідчить про визнання його важливості.

За словами Муніри Шамім, засновниці організації Growing Stronger, яка підтримує людей з ахондроплазією, цей прорив має величезне значення для сімей: «Наявність перорального лікування дає батькам і дітям більше можливостей для вибору терапії, полегшуючи шлях до покращення якості життя».

Таким чином, інфігратиніб має потенціал стати ефективною терапією для дітей, які раніше були позбавлені таких можливостей, що відкриває нові горизонти в лікуванні скелетної дисплазії.

ДЖЕРЕЛО: Contemporary Pediatrics

На платформі Accemedin багато цікавого! Аби не пропустити — підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.