Остаточні результати ключових клінічних випробувань генної терапії серповидноклітинної анемії

У знаковому дослідженні міжнародний консорціум на чолі з дослідниками Дитячої лікарні Філадельфії (CHOP) опублікував остаточні результати ключового клінічного випробування генної терапії CASGEVY для лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком від 12 років з рецидивуючими вазооклюзійними кризами (ВОК).

Дослідження показало, що 96,7% пацієнтів у дослідженні не мали жодних вазооклюзійних криз (ВОК) - закупорювання судин, яке призводить до нестачі кисню та епізодів сильного болю - протягом принаймні одного року, і 100% змогли залишатися без госпіталізації протягом того ж періоду часу.

Рекомендуємо пройти безоплатний навчальній курс «Що таке анемія?».

Висновки, опубліковані в New England Journal of Medicine, надають повну інформацію про критичне клінічне випробування, яке призвело до схвалення FDA CASGEVY для лікування серповидноклітинної хвороби в грудні 2023 року.

Серповидноклітинна хвороба — це стан протягом усього життя, який викликає інтенсивний біль через деформовані клітини крові (еритроцити), які можуть спричинити закупорку кровоносних судин. Ця хвороба може призвести до інсульту та скорочення життя.

Дослідники вивчали використання генної терапії та технології CRISPR для редагування частин ДНК у людей зі спадковими або генетичними розладами, такими як серповидноклітинна хвороба. У випадку з серповидноклітинною анемією процес CASGEVY редагує ДНК у власних клітинах пацієнта і дозволяє пацієнту виробляти іншу форму гемоглобіну у своїх еритроцитах.

Рекомендуємо пройти безоплатний навчальній курс «Залізодефіцитна анемія».

Клінічні випробування в CHOP та в інших клініках показали, що успішне редагування генів може запобігти розвитку клітин форми півмісяця, видимої при серповидноклітинній хворобі, і усунути больові епізоди майже у всіх пацієнтів. CASGEVY була першою схваленою FDA терапією, розробленою за технологією CRISPR.

Дослідники провели дослідження CLIMB SCD-121, фазу III, відкрите дослідження exa-cel (препарат ексагамглоген аутотемцел) у пацієнтів у віці від 12 до 35 років з серповидноклітинною хворобою та принаймні двома важкими ВОК у кожному з двох років до скринінгу. Ключовою первинною кінцевою точкою дослідження була частка пацієнтів без важких ВОК протягом принаймні 12 місяців поспіль, з вторинною кінцевою точкою пацієнтів, які не потребували госпіталізації через важкі ВОК принаймні 12 місяців поспіль.

Рекомендємо пройти безоплатний навчальній курс «Вступ до лейкемії».

Загалом 44 пацієнти отримали exa-cel з медіаною спостереження 19,3 місяця. Загалом у 30 пацієнтів з достатніми подальшими даними для оцінки 29 (96,7%) не мали ВОК принаймні 12 місяців поспіль.

Ці данні є оновленням для інформації про призначення в США для CASGEVY, яка включає оцінку 31 пацієнта, що призводить до рівня відповіді 93,5%. Безпека лікування була порівняна з лікуванням гемопоетичними клітинами та клітинами попередниками стовбурових клітин, і в результаті лікування не повідомлялося про злоякісні новоутворення.

Крім того, результати клінічного випробування ефективності exa-cel для лікування β-таласемії також були опубліковані в New England Journal of Medicine. Попередні результати випробування призвели до схвалення FDA CASGEVY для трансфузійно-залежної β-таласемії в січні 2024 року.

ДЖЕРЕЛО: https://medicalxpress.com

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.