FDA надає прискорене схвалення першого лікування синдрому Барта

Перше затверджене лікування

FDA надало прискорене схвалення ін'єкцій еламіпретиду дорослим і дітям з синдромом Барта вагою не менше 30 кг для поліпшення м'язової сили. Завдяки цьому еламіпретид став першим ліками для лікування цього захворювання.

Синдром Барта

Синдром Барта — це педіатричне мітохондріальне кардіоскелетне захворювання, що обмежує тривалість життя і вражає приблизно 150 осіб у США, переважно чоловіків.

• Зазвичай починається з тяжкої серцевої недостатності в дитинстві і призводить до передчасної смерті.
• Пацієнти, які доживають до підліткового та дорослого віку, часто страждають від втоми, слабкої витривалості та непереносимості фізичних навантажень.
• Якість життя та повсякденне функціонування пацієнтів значно погіршуються протягом усього життя.

Регуляторний статус

Еламіпретид раніше отримав:

• статус орфанного препарату,
• статус пріоритетного розгляду,
• статус рідкісного педіатричного препарату від FDA,
• статус орфанного препарату від Європейського агентства з лікарських засобів.

Це показання затверджено в рамках прискореної процедури затвердження на основі поліпшення сили м'язів розгиначів коліна, проміжної клінічної кінцевої точки.

«FDA залишається відданою сприянню розробці ефективних і безпечних методів лікування рідкісних захворювань і продовжуватиме наполегливо працювати, щоб забезпечити пацієнтам з рідкісними захворюваннями доступ до інноваційних методів лікування», — заявив у прес-релізі Джордж Тідмарш, доктор медичних наук, директор Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA.

Перегляньте записи:

Дослідження TAZPOWER

Прискорене затвердження підкріплене даними про ефективність та безпеку з клінічного дослідження TAZPOWER — рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого дослідження фази 2.

• Частина 1: подвійне сліпе перехресне дослідження, щоденні ін'єкції 40 мг протягом 12 тижнів для оцінки безпеки, переносимості та ефективності.
• Частина 2 (OLE): відкрите продовження дослідження протягом 192 тижнів для оцінки довгострокової безпеки та ефективності.

Результати відкритої фази

Опубліковані у липні 2024 року в журналі Genetics in Medicine.

• З 10 пацієнтів, які взяли участь в OLE, 8 досягли 168-го тижня.
• Еламіпретид добре переносився, найпоширенішим побічним ефектом були реакції в місці ін'єкції.
• 6-хвилинний тест ходьби: значне поліпшення на всіх часових точках (сумарне поліпшення 96,1 м на 168 тижні; P = 0,003).
• Втома: середні показники загальної втоми були нижчими за вихідні (покращення) на всіх часових точках.
• Кардіологічні показники: поліпшення діастолічного та систолічного об’ємів лівого шлуночка.
• Біомаркери: показники моноліскокардіоліпіну та кардіоліпіну покращилися, що корелювало з клінічними результатами.

Значення для пацієнтів

«Затвердження [еламіпретиду], першого варіанту лікування синдрому Барта та першого затвердженого терапевтичного засобу, спрямованого на мітохондрії, є важливою перемогою для спільноти хворих на синдром Барта та дає надію на прискорення регуляторної уваги до інших надзвичайно рідкісних захворювань», — заявила Рені Маккарті.

ДЖЕРЕЛО: Medical Xpress

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.