FDA схвалив Бозутиніб для лікування дітей з хронічним мієлолейкозом

Дата публікації: 02.10.2023

Автори: Редакція платформи «Аксемедін»

Ключові слова: лікування, лейкоз, хронічний мієлолейкоз

FDA схвалив препарат Бозутиніб для лікування дітей віком від 1 року з хронічною фазою хронічної мієлогенної лейкемії (ХМЛ) з позитивною філадельфійською хромосомою (Ph+), вперше діагностованою або резистентною/непереносимою до попередньої терапії.

Агентство також схвалило нові капсули по 50 мг та 100 мг для лікування дітей.

Для вперше діагностованого захворювання доза становить 300 мг/м2 один раз на день під час вживання їжі. При резистентному/непереносимому захворюванні доза становить 400 мг/м2 один раз на добу. Для дітей, які не можуть ковтати капсули, їх вміст можна змішувати з яблучним пюре або йогуртом, йдеться в пресрелізі FDA, який оголошує про схвалення.

Інгібітор тирозинкінази (TKI) раніше був схвалений для дорослих. Три інші ІТК раніше були схвалені для лікування ХМЛ у дітей.

Схвалення ґрунтувалося на результатах дослідження BCHILD, педіатричного дослідження з визначення дози за участю пацієнтів віком від 1 року. Серед 21 дитини з вперше діагностованою хронічною фазою, Ph+ ХМЛ, які отримували 300 мг/м2, частота основної цитогенетичної відповіді становила 76,2%, частота повної цитогенетичної відповіді - 71,4%, а частота основної молекулярної відповіді — 28,6% при середній тривалості лікування 14,2 місяця.

Серед 28 дітей з рецидивом/непереносимістю захворювання, які отримували дозу до 400 мг/м2, частота основної цитогенетичної відповіді становила 82,1%, частота повної цитогенетичної відповіді — 78,6%, а частота основної молекулярної відповіді — 50% при середній тривалості лікування 23,2 місяця. Серед 14 пацієнтів, які мали серйозну молекулярну відповідь, двоє втратили її — один після 13,6 місяця лікування, а інший через 24,7 місяця лікування.

Побічні ефекти, які спостерігалися у 20% або більше дітей, включали діарею, біль у животі, блювання, нудоту, висип, втомлюваність, порушення функції печінки, головний біль, гарячку, зниження апетиту та закреп. Загалом у 45% або більше пацієнтів спостерігалося підвищення рівня креатиніну, аланінамінотрансферази чи аспартатамінотрансферази або зниження кількості лейкоцитів, чи тромбоцитів.


ДЖЕРЕЛО: https://www.medscape.com/


Пропонуємо пройти курс «Вступ до лейкемії».


Щоб дати відповіді на запитання до цього матеріалу та отримати бали,
будь ласка, зареєструйтеся або увійдіть як користувач.

Реєстрація
Ці дані знадобляться для входу та скидання паролю
Пароль має містити від 6 символів (літери або цифри)
Матеріали з розділу
Дослідження контрольованих інфекцій людини ...
Розпізнавання ознак: рання діагностика хво ...
Споживання та засвоєння кальцію: чи достат ...
Результати дослідження лікарів «Призначенн ...
Ризик аритмії у пожежників
Клінічні настанови з менеджменту метаболіч ...
Нижче співвідношення ширини розподілу гемо ...