Антипаразитарний препарат отримав схвалення FDA для лікування нейробластоми високого ризику

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило ефлорнітин для зниження ризику рецидиву у пацієнтів з нейробластомою високого ризику, які продемонстрували принаймні часткову відповідь на попередню багатокомпонентну мультимодальну терапію, включаючи імунотерапію проти GD2. 

Встигніть переглянути запис семінару «Пухлини головного мозку у дітей. Нейрохірургічні аспекти» від провідного нейрохірурга Михайла Івановича Ловги!

Це схвалення є першим у терапії, спрямованій на зниження ризику рецидиву у педіатричних пацієнтів з нейробластомою високого ризику, повідомляє агентство в пресрелізі.

Розроблений у 1970-х роках ін’єкційний склад ефлорнітину використовувався як протипаразитарний засіб для лікування сонної хвороби в Африці, а також місцевий варіант використовувався для стримування надмірного росту волосся на обличчі у жінок. Ці дві композиції ефлорнітину, однак, припинено в США. 

Нове схвалення призначене для пероральної форми, яка дозується відповідно до площі поверхні тіла. Дослідження з більш ніж 100 пацієнтами та більш ніж 1000 контрольною групою продемонстрували зниження виживання без подій, що визначається як прогресування захворювання, рецидив, вторинний рак або смерть з будь-якої причини.

Результати аналізу показали зниження безподійної виживаності на 51-57% у пацієнтів, які мали принаймні часткову відповідь на попереднє лікування. Ефлорнітин також асоціювався з покращенням загальної виживаності (коефіцієнт ризику 0,29-0,45). 

Побічні ефекти у 5% пацієнтів або більше включають середній отит, діарею, кашель, синусит, пневмонію, інфекція верхніх дихальних шляхів, кон'юнктивіт, блювання, гарячка, алергічний риніт, зниження рівня нейтрофілів, підвищення АЛТ, підвищення АСТ, втрата слуху, інфекція шкіри та інфекція сечовивідних шляхів.

ДЖЕРЕЛО: https://www.medscape.com