Експериментальна Т-клітинна терапія усунула важку лейкемію у підлітка

Британські лікарі успішно провели експериментальну імунотерапію Т-клітинної лейкемії дівчинці. Воно полягало у комбінації клітинної терапії та новітньої генної модифікації донорських клітин, щоб націлити їх на ракові клітини та уникнути конфлікту зі здоровими клітинами пацієнтки. Завдяки цьому дитина вже понад шість місяців має ремісію, якої взагалі не вдавалося досягти стандартними методами лікування. Успіхи будуть представлені на зустрічі Американської асоціації гематологів, зазначає The Guardian.

Що це за лікування?

Минулого травня 12-річній дівчинці Алісі з Лестера, Англія, поставили діагноз Т-клітинної лейкемії — злоякісного захворювання крові, при якому імунні Т-клітини перероджуються та надмірно розростаються. Її лікували у місцевій лікарні за допомогою стандартних хімієтерапії та пересадки кісткового мозку, однак вони виявилися неефективними й лікарі більше не мали інструментів для допомоги.

Та пацієнтці та її батькам запропонували експериментальну CAR-Т-клітинну терапію, що є типом імунотерапії, у дитячій лікарні Грейт-Ормонд-Стріт, що в Лондоні. Зазвичай при CAR-Т-клітинній терапії беруть і модифікують власні Т-клітини пацієнта, націлюючи їх на ракові, але оскільки в Аліси саме вони були злоякісними, то взяли донорські. Їх змінили у такий спосіб, щоб підлаштувати до її організму й потреб. Цього досягли завдяки генетичному редагуванню.

Що змінили в донорських клітинах?

Вчені використали новітню технологію редагування азотистих основ, «будівельних блоків» ДНК, щоб точково внести потрібні зміни. Загалом таких змін було чотири. По-перше, донорські Т-клітини модифікували, щоб вони не атакували здорові клітини Аліси як чужорідні. По-друге, з їхньої поверхні забрали рецептор, за яким на них могла б напасти імунна система самої Аліси. По-третє, донорські клітини наділили стійкістю до хімієтерапії, щоб вони могли працювати за присутності протиракових препаратів, націлених на злоякісні Т-клітини. Зрештою, донорські Т-клітини націлили знищувати Т-клітини пацієнтки, включно з раковими.

Через місяць після цього Аліса отримала інший донорський трансплантат кісткового мозку, щоб відновити їй імунну систему. Тепер, через шість місяців потому, вона залишається вільною від ознак лейкемії, але продовжує перебувати під контролем медиків. Лікарі мають надію, що лікування спрацювало й допоможе іншим пацієнтам зі схожим онкологічним захворюванням. Слідом за дівчинкою, експериментальну терапію випробують ще на десятьох хворих, у яких стандартне лікування виявилося теж неефективним.

CAR-Т-клітинну терапію прагнуть пристосувати не лише до лікування раку. У попередніх випробуваннях вона показала потенціал до лікування ВІЛ-інфекції, діабету 1 типу, а також вовчака.

ДЖЕРЕЛО