Україна закупить ще один препарат для лікування хвороби Фабрі

Медичні закупівлі України уклали трирічний договір керованого доступу на закупівлю агалсидази альфа — лікарського засобу для ферментозамісної терапії, що застосовується для лікування хвороби Фабрі. Йдеться про забезпечення пацієнтів із рідкісним спадковим захворюванням препаратом, який використовується для заміщення дефіцитного ферменту в організмі.

Що таке хвороба Фабрі

Хвороба Фабрі є рідкісним спадковим захворюванням, спричиненим дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Через це в клітинах організму накопичуються речовини, які поступово уражають різні органи та системи.

Без належного лікування захворювання може призводити до:

• ниркової недостатності;
• серцевої недостатності;
• ранніх інсультів;
• скорочення тривалості життя пацієнтів;
• передчасної інвалідизації.

Яке лікування застосовують при хворобі Фабрі

Основним методом лікування хвороби Фабрі є внутрішньовенна ферментозамісна терапія — регулярне введення препарату, який замінює дефіцитний фермент в організмі. Таке лікування застосовується для уповільнення прогресування захворювання та зниження ризику незворотного ураження органів.

Одним із препаратів для такої терапії є агалсидаза альфа. Для її закупівлі МЗУ уклали договір керованого доступу строком на три роки. Перші поставки препарату в Україну очікуються у листопаді 2026 року.

Перегляньте записи:

Які препарати вже закуповуються для пацієнтів із хворобою Фабрі

Із 2024 року за механізмом договорів керованого доступу МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом для ферментозамісної терапії — агалсидазою бета. За результатами клінічних досліджень, агалсидаза альфа та агалсидаза бета демонструють порівнянні показники ефективності та профілю безпеки й розглядаються як рівноцінні терапевтичні опції.

Закупівля агалсидази альфа дозволить розширити доступ пацієнтів із хворобою Фабрі до ферментозамісної терапії, збільшити охоплення лікуванням і сприяти запобіганню незворотним ураженням органів та передчасній інвалідизації.

Поширеність і діагностика хвороби Фабрі

За даними міжнародних епідеміологічних досліджень, поширеність хвороби Фабрі оцінюється в межах одного випадку на 40–117 тисяч населення. Водночас діагностика цього захворювання залишається складною через різноманітність і неспецифічність симптомів.

Згідно з даними реєстраційного досьє препарату та висновком Державного експертного центру МОЗ України з оцінки медичних технологій, в Україні фактично діагностовано лише близько 3,3 % від прогнозованої кількості пацієнтів із хворобою Фабрі. Цей розрахунок здійснено на основі міжнародних епідеміологічних даних та статистики захворюваності в країнах ЄС і США.

Що таке механізм керованого доступу

Механізм керованого доступу, або Managed Entry Agreements (ДКД), МЗУ використовують із 2022 року для закупівель дороговартісних інноваційних лікарських засобів.

За цей час у межах ДКД було закуплено понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими онкологічними та рідкісними захворюваннями, зокрема:

• хворобою Гоше;
• хворобою Помпе;
• хворобою Фабрі;
• мукополісахаридозом;
• гемофілією;
• первинними імунодефіцитами.

Цей механізм дозволяє державі закуповувати дороговартісні препарати за умовами, прийнятними для державного бюджету. Завдяки конфіденційним домовленостям із виробниками пацієнти можуть швидше отримувати доступ до сучасних методів лікування. У багатьох випадках такий підхід дозволяє знизити вартість препарату.

МОЗ України й надалі працює над розширенням доступу пацієнтів до сучасних методів лікування. Забезпечення ефективної та безоплатної медичної допомоги для пацієнтів залишається одним із пріоритетів державної політики у сфері охорони здоров’я.

ДЖЕРЕЛО: МОЗ України

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.