Метод генної терапії зменшує м’язову спастичність після хронічного ушкодження спинного мозку

М’язова спастичність — це поширений і часто виснажливий наслідок ушкодження спинного мозку, який може суттєво впливати на рухливість та якість життя.

Спастичність — це стан, за якого м’язи стають надмірно жорсткими або напруженими через порушення нервової провідності. Вона часто супроводжується надмірними рефлексами, мимовільними м’язовими спазмами та утрудненням рухів. Сучасні методи лікування можуть допомагати контролювати симптоми, однак часто потребують постійного застосування та можуть супроводжуватися побічними ефектами.

Новий підхід до лікуванняя

У недавньому доклінічному дослідженні вчені оцінили підхід на основі генної терапії, розроблений для відновлення нервових сигналів, які допомагають контролювати м’язову активність.

Комбінована генна терапія спрямована на гамма-аміномасляну кислоту (ГАМК) — нейромедіатор, який бере участь у пригніченні надмірної нервової активності. Також підхід впливає на механізм вивільнення ГАМК, пов’язаний із везикулярним транспортером ГАМК.

Чому ГАМК важлива при спастичності

Попередні дослідження показали, що ушкодження спинного мозку може знижувати передачу сигналів ГАМК.

Це сприяє гіперактивності нервових ланцюгів, які беруть участь у формуванні м’язової спастичності. Саме тому відновлення або посилення ГАМК-опосередкованого гальмування може бути перспективним напрямом для зменшення надмірного м’язового тонусу.

Як проводилося дослідження

У дослідженні використовували модель хронічної спастичності, спричиненої ушкодженням спинного мозку у щурів. Дослідники застосували інактивований вірусний вектор для доставки терапевтичних генів у клітини спинного мозку навколо місця ушкодження.

Такий підхід був розроблений для того, щоб забезпечити тривалий ефект після одного курсу лікування та впливати переважно на уражену ділянку спинного мозку.

Основні результати

У тварин, які отримали терапію, спостерігалося поступове зменшення спастичності. Значне покращення було зафіксовано вже через кілька тижнів після лікування.

Терапія також:

• частково відновила нормальну функцію спинномозкових рефлексів;
• підвищила експресію терапевтичних генів у спинномозкових нейронах;
• вплинула на нейрони, які беруть участь у моторному контролі.

Оцінка безпеки

Дослідники також перевірили безпеку лікування на кількох інших тваринних моделях. Було встановлено, що вірусні вектори залишалися переважно в межах цільової ділянки спинного мозку.

Протягом періоду спостереження до 4,5 років лікування не спричиняло помітних негативних наслідків для рухової чи сенсорної функції. 

Потенційне значення

Отримані результати свідчать, що одноразове введення генної терапії, спрямованої на конкретний сегмент спинного мозку, може стати довготривалою стратегією зменшення м’язової спастичності після ушкодження спинного мозку. У майбутньому цей підхід потенційно може мати значення і для інших неврологічних станів, пов’язаних із порушенням м’язового тонусу.

Водночас ці результати наразі отримані на доклінічному етапі, тому для оцінки ефективності та безпеки у людей необхідні подальші клінічні дослідження.

Висновок

Доклінічне дослідження показало, що генна терапія, спрямована на відновлення ГАМК-опосередкованого гальмування у спинному мозку, може зменшувати м’язову спастичність після його ушкодження.

Підхід має потенціал для довготривалого контролю симптомів після одноразового введення, однак потребує подальшого вивчення перед можливим застосуванням у клінічній практиці.  

ДЖЕРЕЛО: medicalxpress

На платформі Accemedin багато цікавого! Аби не пропустити — підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.