FDA схвалило перший препарат для лікування синдрому Прадера-Віллі

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило перший препарат на основі діазоксиду холіну для лікування синдрому Прадера-Віллі (СПВ) — рідкісного генетичного захворювання, що характеризується інтенсивним і неконтрольованим почуттям голоду, відомим як гіперфагія.

Препарат призначений для перорального прийому один раз на день та дозволений до застосування у пацієнтів віком від чотирьох років із клінічно вираженою гіперфагією. Цей симптом є характерним майже для всіх пацієнтів із СПВ і вважається основною причиною підвищеної смертності в цій групі. Окрім цього, синдром також може супроводжуватися порушеннями росту, агресивною поведінкою, проблемами навчання і значним скороченням тривалості життя.

Механізм дії діазоксиду холіну дозволяє впливати на нейрогормональні механізми регуляції апетиту. У клінічному дослідженні ІІІ фази препарат показав здатність зменшувати гіперфагію та покращувати інші симптоми, включно з агресією, руйнівною поведінкою, зниженням жирової маси тіла та поліпшенням метаболічних параметрів. Хоча на первинній кінцевій точці дослідження статистична значущість досягнута не була, подальше тривале спостереження продемонструвало позитивну динаміку.

Особливо важливим став етап фази відміни: пацієнти, які припинили прийом препарату після трьох років лікування і перейшли на плацебо, показали статистично значуще погіршення гіперфагії порівняно з тими, хто продовжив прийом.

До поширених побічних ефектів належали затримка рідини, підвищений рівень глюкози крові, висип та надмірне зростання.

На думку Стейсі Уорд, виконавчої директорки Американської асоціації осіб із розладами аутистичного спектру, це рішення FDA — «монументальний крок вперед у вирішенні давніх незадоволених потреб людей, які живуть з розладами аутистичного спектру, та їхніх родин».

За оцінками, у США синдром Прадера-Віллі діагностовано приблизно у 50 000 людей, з яких близько 10 000 мають право на лікування згідно з новим показом. У всьому світі таких пацієнтів налічується до 400 000. Компанія-розробник також планує подати заявку на схвалення препарату в Європі — зокрема на ринках Великобританії та чотирьох провідних країн ЄС, де потенційно проживає близько 9500 осіб з цим діагнозом.

Перегляньте запис:

Вартість лікування, згідно з розрахунками, буде залежати від маси тіла пацієнта й становитиме приблизно 5,92 долара США за кілограм ваги на рік. Таким чином, орієнтовна середньорічна вартість курсу лікування сягатиме 466 200 доларів.

Схвалення FDA першого препарату на основі діазоксиду холіну для лікування синдрому Прадера-Віллі відкриває нову еру в терапії цього складного генетичного захворювання. З огляду на брак ефективних засобів до цього часу, новий підхід до контролю гіперфагії дає шанс поліпшити якість життя пацієнтів і їхніх родин. У майбутньому це може стати ключовим компонентом у персоналізованому підході до лікування СПВ — у поєднанні з мультидисциплінарною підтримкою, поведінковою терапією та соціальною реабілітацією.

ДЖЕРЕЛО: FDA

На платформі Accemedin багато цікавого! Аби не пропустити — підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.