Першого пацієнта вилікували від серповидноклітинної анемії

Дата публікації: 27.03.2025

Автори: Відкриті джерела , Редакція платформи «Аксемедін»

Ключові слова: стовбурові клітини, генна терапія, серповидноклітинна анемія

У березні 2025 року в США зафіксовано історичний прорив у лікуванні серповидноклітинної анемії — вперше в штаті Нью-Йорк пацієнт повністю вилікувався від цього захворювання.

Себастьєн Бозіл, 21-річний пацієнт, який усе життя страждав від хронічного болю, став першою людиною в Нью-Йорку, яку успішно вилікували за допомогою новітньої генної терапії. Його випадок ознаменував новий етап у боротьбі з одним із найтяжчих спадкових захворювань крові.

Метод, який використали, є генною терапією, що модифікує власні стовбурові клітини пацієнта, спрямовуючи їх на синтез здорових еритроцитів замість патологічних серповидних клітин. Унікальність методу полягає в тому, що пацієнту не потрібен донор — терапія базується на його ж клітинах.

Коли ми змогли використати власні стовбурові клітини Себастьяна, це був прорив. Ми більше не просто контролюємо симптоми — ми фактично виліковуємо.

д-р Бану Айгун, педіатр-гематолог з Northwell Health

Серповидноклітинна анемія, вперше описана ще у 1910 році, найчастіше трапляється у людей африканського, середземноморського або близькосхідного походження. Протягом десятиліть лікування полягало переважно у паліативній підтримці: знеболюванні, переливанні крові, гідроксисечовині. Проте жоден із підходів не був радикальним.

Сьогодні ж ми стали свідками того, як генетична медицина стає не майбутнім, а реальністю. За словами д-ра Джеффрі Ліптона, ще одного фахівця з дитячої онкогематології: «Минуло понад 100 років — і ми нарешті бачимо перші справжні випадки лікування».


Перегляньте записи:


Вражена результатами і родина пацієнта. Мати Себастьяна, Магда Ламур, поділилась: «Він відвідує цю лікарню з двомісячного віку. У мене немає слів, щоб висловити вдячність».

Сам Себастьєн мріє повернутися до навчання та побудувати кар’єру в медичній сфері:

Тепер, коли хвороби більше немає, мене ніщо не стримує.

На підтримку подальших досліджень і доступності лікування адвокат з цивільних прав Бен Крамп пожертвував 100 000 доларів США на користь клініки Northwell Health. Це — перший крок до того, щоб зробити інноваційну терапію доступною для більшої кількості пацієнтів.

Для лікарів важливо розуміти, що генна терапія вже не просто теоретичне поняття, а схвалене FDA лікування, яке може бути запропоноване окремим категоріям пацієнтів. У клінічних випробуваннях воно демонструє вражаючу ефективність, особливо у молодих пацієнтів, які мають тяжкий перебіг серповидноклітинної анемії.

Цей випадок — яскравий приклад того, як генна медицина змінює парадигму лікування невиліковних захворювань. Медична спільнота повинна бути готовою інтегрувати ці знання у практику, вивчати можливості нових методів і сприяти ширшій доступності подібних технологій у майбутньому.


ДЖЕРЕЛО: Нealthday


На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! FacebookTelegramViberInstagram.

Щоб дати відповіді на запитання до цього матеріалу та отримати бали,
будь ласка, зареєструйтеся або увійдіть як користувач.

Реєстрація
Ці дані знадобляться для входу та скидання паролю
Пароль має містити від 6 символів (літери або цифри)
Матеріали з розділу
Аутоімунні захворювання у дітей з первинни ...
Стрибуни та холодна вода: як педіатри акти ...
Редкий случай мукополисахаридоза VI типа: ...
Перше успішне лікування педіатричної рефра ...
Згортання крові: діагностика стану системи ...
Лебрикізумаб у порівнянні з дупілумабом пр ...
5 щеплень, які потрібні дорослим, окрім CO ...