Клітинна терапія, введена через кровотік, сповільнює втрату м’язової функції у молодих пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна

Клітинна терапія під назвою дераміоцел може уповільнювати ослаблення м’язів у хлопчиків та молодих чоловіків із прогресуючою м’язовою дистрофією Дюшенна. Також вона може сповільнювати ураження серця у пацієнтів, які вже мають захворювання серцевого м’яза.

Це перше дослідження III фази клітинної терапії, виготовленої з донорських клітин і введеної внутрішньовенно для лікування генетичного захворювання, а також перше таке дослідження у хлопчиків та молодих чоловіків, у яких м’язова дистрофія Дюшенна вже прогресує. Терапія вирощується з клітин серця, пожертвуваних для трансплантації, але не використаних із цією метою.

М’язова дистрофія Дюшенна — це тяжке генетичне захворювання, яке призводить до поступового ослаблення та виснаження м’язів, зокрема серцевого м’яза. Захворювання уражає майже виключно хлопчиків і молодих чоловіків, оскільки ген, пов’язаний із його розвитком, розташований на Х-хромосомі. У міру прогресування хвороби більшість пацієнтів втрачають здатність ходити та дедалі більше покладаються на руки й кисті для виконання повсякденних завдань і збереження самостійності.

Перегляньте запис:

Дані дослідження

У дослідженні HOPE-3 взяли участь 106 хлопчиків та юнаків віком від 10 до 22 років із прогресуючою м’язовою дистрофією Дюшенна. Лікування проводили у 20 дослідницьких центрах у США. Учасників випадковим чином розподілили на дві групи: 54 особи отримували досліджувану клітинну терапію, а 52 особи — плацебо. Введення проводили внутрішньовенно кожні 3 місяці протягом 1 року в амбулаторних умовах.

Через рік учасники, які отримували клітинну терапію, втрачали функцію рук повільніше, ніж учасники групи плацебо. Загальний рух рук у них знижувався приблизно на 54 % повільніше, а рух у ліктьових суглобах — приблизно на 65 % повільніше порівняно з групою плацебо. Водночас серед усіх учасників не було виявлено чіткої різниці щодо того, наскільки добре серце перекачує кров.

Вплив на серце та безпека

Серед 64 учасників, які вже мали захворювання серцевого м’яза та пройшли відповідне обстеження серця, функція серця краще зберігалася при застосуванні клітинної терапії, ніж при застосуванні плацебо. У меншій групі з 22 учасників, чиї результати обстежень можна було порівняти до та після лікування, терапія також була пов’язана з меншим поширенням рубцевих змін у серці. Водночас для підтвердження цього результату потрібні подальші дослідження.

Терапія загалом оцінювалася як безпечна, і під час випробування не було зареєстровано летальних випадків. Алергічні реакції частіше спостерігалися в групі клітинної терапії — 42 % порівняно з 15 % у групі плацебо. Майже всі побічні ефекти були легкими або помірними та зникали протягом 1–2 днів. Найчастіше повідомляли про головний біль, кашель, підвищення температури тіла, нудоту та прискорене серцебиття.

Перегляньте запис:

Автори зазначають, що така терапія потенційно може бути корисною для людей із різними типами мутацій, пов’язаних із м’язовою дистрофією Дюшенна, оскільки її дія спрямована не на саму генетичну мутацію, а на запалення, набряк і рубцювання, які виникають у м’язах унаслідок захворювання.

Ураження серця є однією з основних причин смерті при м’язовій дистрофії Дюшенна. Автори закликають до подальших досліджень, щоб з’ясувати, чи можуть серцеві переваги, які спостерігалися в цьому випробуванні, впливати на довгострокові результати для пацієнтів.

ДЖЕРЕЛО: Medical Xpress

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.