Генна терапія CRISPR лікує небезпечний запальний стан

Дев'ять із 10 людей, які отримали нову версію лікування на основі CRISPR для потенційно небезпечного для життя запального стану, здається, вилікувались.

Нова терапія скорочує ген калікреїну (показано як графіка), білка, який бере участь у запаленні

Дев'ять людей з рідкісним генетичним захворюванням, яке викликає небезпечні для життя запальні реакції, здається, були вилікувані після участі в першому випробуванні нової версії генної терапії на основі CRISPR.

Захворювання, яке називається спадковим ангіоневротичним набряком, викликає у людей раптові епізоди набряку тканин, які вражають частини тіла, наприклад обличчя або горло, схожі на аспекти алергічної реакції, хоча їх не можна лікувати протиалергічними препаратами.

У десяти людей, які пройшли одноразове генне лікування, яке вводилося безпосередньо в організм, кількість «нападів набряку» знизилася на 95 відсотків за перші шість місяців, коли терапія почала діяти. З того часу у всіх, крім одного, не було жодних епізодів принаймні протягом наступного року, тоді як в однієї людини, яка отримала найнижчу дозу лікування, був один легкий напад. «Це потенційно є ліками», — каже Падмалал Гуругама з лікарень Кембриджського університету у Великобританії, який працював над новим підходом.

Генна терапія CRISPR розробляється для багатьох генетичних захворювань, причому перше таке лікування нещодавно було схвалено у Великобританії та США  для допомоги людям із серповидно-клітинною анемією та бета-таласемією, двома формами спадкової анемії.

ДЖЕРЕЛО: https://www.newscientist.com