10 років редагування геному CRISPR: досягнення, обмеження та потенціал у майбутньому

За десятиліття після публікації CRISPR-Cas9 як технології редагування геному інструментарій CRISPR та його додатки суттєво змінили біологічні дослідження, забезпечивши прогрес завдяки застосуванню на рослинах, тваринах і людях. Джой Ван і Дженніфер Дудна опублікували огляд, в якому висвітлено досвід 10 років редагування геному CRISPR, обговорюються важливі досягнення техніки, поточні обмеження та багатообіцяючий потенціал на майбутнє.

Використовуючи основний компонент бактеріальної імунної системи, розробка інструментів редагування геному CRISPR, включаючи CRISPR-Cas9, дозволила дослідникам точно редагувати та переписувати генетичний код майже будь-якого організму. Застосування технології CRISPR не тільки заклало основу для клінічних випробувань терапії рідкісних і важковиліковних захворювань, у тому числі серповидно-клітинної анемії, але й сприяло розвитку сільського господарства, наприклад розробці сорту більш поживних помідорів, відредагованих за допомогою CRISPR.

Ван і Дудна відмічають, що попередні 10 років технології CRISPR були зосереджені в основному на створенні платформ для нокаутів генів, викликаних CRISPR, створенні нокаутованих мишей та інших тваринних моделей, генетичному скринінгу та мультиплексному редагуванні геному. Ці способи використання призвели до історій успіху в різних сферах. Проте проблеми залишаються. Зусилля щодо покращення точності та точності редагування та цільової доставки редакторів CRISPR тривають.

На додаток, дебати щодо вартості, регулювання та доступу, які включають етичні та суспільні виклики технології, ще потребують повного вирішення.

У наступне десятиліття дослідження та застосування редагування геному продовжуватимуть прискорюватися та все більше перетинатимуться з технологіями, включаючи машинне навчання, візуалізацію живих клітин і швидше та дешевше секвенування ДНК, — пишуть автори, — Подібно до того, як останнє десятиліття було зосереджено на платформах CRISPR, наступне десятиліття буде все більше застосовувати ці платформи для реального впливу.

ДЖЕРЕЛО