FDA схвалила перший препарат для лікування повного спектра симптомів нарколепсії 1 типу

Управління з контролю за продуктами харчування та ліками США схвалило пероральний препарат овепорекстон для лікування нарколепсії 1-го типу у дорослих. Це терапевтичний підхід, дія якого спрямована на порушення передачі сигналів орексину — механізм, що лежить в основі цього захворювання.

Нарколепсія 1-го типу — це рідкісне хронічне нейропсихіатричне порушення сну, яке, за оцінками, уражає приблизно 1 людину з 2000 у Сполучених Штатах. Захворювання пов’язане з втратою клітин мозку, які виробляють орексин — хімічний месенджер, що бере участь у регуляції бадьорості, сну та м’язового тонусу.

За відсутності належної орексинової сигналізації мозок не може стабільно підтримувати стан бадьорості та контролювати межу між сном і неспанням. Це призводить до комплексу симптомів, серед яких надмірна денна сонливість, катаплексія, сонний параліч, галюцинації на межі сну та неспання, а також порушення нічного сну.

Новий препарат діє через активацію рецептора в мозку, який у нормі стимулюється власним орексином організму. Такий механізм відрізняється від підходів, спрямованих переважно на окремі симптоми, зокрема денну сонливість або порушення нічного сну. Препарат застосовується перорально двічі на добу.

Дані клінічних досліджень

Ефективність і безпеку терапії оцінювали у двох рандомізованих, подвійно сліпих, плацебо-контрольованих дослідженнях тривалістю 12 тижнів. У них взяли участь 273 дорослі пацієнти з нарколепсією 1-го типу.

В обох дослідженнях пацієнти, які отримували активну терапію в дозі 2 мг, продемонстрували покращення здатності залишатися бадьорими протягом дня порівняно з групою плацебо. Також повідомлялося про зменшення денної сонливості, скорочення епізодів катаплексії та покращення інших симптомів нарколепсії, зокрема сонного паралічу, галюцинацій і порушень нічного сну.

Найпоширенішими побічними ефектами були безсоння, часте сечовипускання, терміновість сечовипускання та підвищене слиновиділення. Частота припинення лікування через побічні ефекти була низькою.

Безпека та ефективність цього підходу не встановлені у пацієнтів віком до 18 років. Препарат також рекомендовано до включення до переліку контрольованих речовин у США. Препарат отримав регуляторні механізми прискореного розгляду, які застосовують до лікарських засобів для серйозних захворювань, якщо попередні клінічні дані свідчать про потенційне покращення порівняно з наявними методами лікування.

ДЖЕРЕЛО: fda.gov

На платформі Accemedin багато цікавих заходів! Аби не пропустити їх, підписуйтесь на наші сторінки! Facebook. Telegram. Viber. Instagram.