FDA схвалив Бозутиніб для лікування дітей з хронічним мієлолейкозом

FDA схвалив препарат Бозутиніб для лікування дітей віком від 1 року з хронічною фазою хронічної мієлогенної лейкемії (ХМЛ) з позитивною філадельфійською хромосомою (Ph+), вперше діагностованою або резистентною/непереносимою до попередньої терапії.

Агентство також схвалило нові капсули по 50 мг та 100 мг для лікування дітей.

Для вперше діагностованого захворювання доза становить 300 мг/м2 один раз на день під час вживання їжі. При резистентному/непереносимому захворюванні доза становить 400 мг/м2 один раз на добу. Для дітей, які не можуть ковтати капсули, їх вміст можна змішувати з яблучним пюре або йогуртом, йдеться в пресрелізі FDA, який оголошує про схвалення.

Інгібітор тирозинкінази (TKI) раніше був схвалений для дорослих. Три інші ІТК раніше були схвалені для лікування ХМЛ у дітей.

Схвалення ґрунтувалося на результатах дослідження BCHILD, педіатричного дослідження з визначення дози за участю пацієнтів віком від 1 року. Серед 21 дитини з вперше діагностованою хронічною фазою, Ph+ ХМЛ, які отримували 300 мг/м2, частота основної цитогенетичної відповіді становила 76,2%, частота повної цитогенетичної відповіді - 71,4%, а частота основної молекулярної відповіді — 28,6% при середній тривалості лікування 14,2 місяця.

Серед 28 дітей з рецидивом/непереносимістю захворювання, які отримували дозу до 400 мг/м2, частота основної цитогенетичної відповіді становила 82,1%, частота повної цитогенетичної відповіді — 78,6%, а частота основної молекулярної відповіді — 50% при середній тривалості лікування 23,2 місяця. Серед 14 пацієнтів, які мали серйозну молекулярну відповідь, двоє втратили її — один після 13,6 місяця лікування, а інший через 24,7 місяця лікування.